里程碑突破!中国专家造出了抗癌药,实现长期生存,在美率先上市_无创轻柔正骨,月林堂

2021-01-01 作者 elbert

原标题:里程碑突破!中国专家造出了抗癌药,实现长期生存,在美率先上市

泽布替尼中国自主研发的新一代BTK抑制剂,适用于慢性淋巴细胞白血病(CLL)及套细胞淋巴瘤(MCL)的治疗。

上个月,权威杂志《血液(Blood)》连续发表2篇文章,公布了泽布替尼治疗华氏巨球蛋白血症(WM)的3年随访数据,证实其优异的疗效以及安全性。

一、抗癌效果好,美国率先上市

在此之前,泽布替尼的临床试验是在我国及欧美国家同步进行的,随着欧美临床试验的先期完成,2019年,泽布替尼率先获得美国FDA的批准而上市。2020年6月,泽布替尼在国内正式批准上市。

在针对华氏巨球蛋白血症的临床试验中,一共纳入了77名晚期患者,根据治疗的标准,每个患者每天服用两次药物,每次的剂量是160mg。截至到今年11月底,还有72.7%的患者仍旧在接受治疗,其余终止治疗的患者中,不良反应的占13%,疾病进展的占10.4%,其他原因的占3.9%。

最终的试验结果表明,泽布替尼的客观缓解率达到95.9%,完全缓解率是45.2%,并且随着用药延长还会持续增长,这说明泽布替尼的持久和良好疗效,安全性良好。

而早前在针对B细胞淋巴瘤的试验中,泽布替尼的完全缓解率达到了59%,总缓解率是84%,而且相比其他药物,不良反应的发生率更低,已有部分患者基本实现了临床治愈和长期生存。

二、60年前的意外发现,中国团队成功开发

泽布替尼的问世,和60年前的一次意外发现有着千丝万缕的联系。

1952年,一名患有严重败血症并且反复感染的8岁男孩,被送到了儿科医生欧格登·布鲁顿(Ogden Bruton)这里。布鲁顿认为,患者的免疫力有着某种先天性的缺陷,后来的分析表明,患者体内缺乏丙种免疫球蛋白,这是人类首次对这种疾病的记录和诊断

图:Ogden Bruton医生

虽然当时利用注射免疫球蛋白的方式,可以对患者进行治疗,但由于医疗技术限制,没人知道是什么原因导致了这种疾病的发生。

1953年,随着DNA双螺旋结构的揭示,科研人员分离出了导致这种免疫缺陷的基因,它本身的编码是一类酪氨酸激酶。为了纪念这种疾病的最初记录者,所以将这种酶类命名为“布鲁顿氏酪氨酸激酶”,缩写是BTK

随着研究深入,科学家发现,BTK是B细胞受体信号通路的关键组成部分,一旦BTK失去作用,细胞会出现异常,而一旦BTK过度活跃,同样会导致病变

在白血病、淋巴瘤患者的癌细胞中,相关细胞通路就异常活跃,而BTK发挥了推波助澜的作用。此后,在慢性淋巴细胞白血病的患者体内,同样发现了类似的特性。于是,BTK就成为了开发抑制剂治疗癌症的新靶点

在研发的初始阶段,泽布替尼选择的靶点就是BTK,因为这是一个明确的靶点,在此前的试验中得到了验证。

2012年7月,该研发项目正式开启。5个月后,一款新的分子命名为BGB-3111诞生了;

2014年,第一批临床试验在澳大利亚开展;

2016年,BGB-3111有了正式名字,泽布替尼;

2017年,全球三期临床试验启动;

2019年,泽布替尼在美国正式获批上市。

2020年,泽布替尼在国内正式获批上市。

从研发到上市,泽布替尼走过了7年的时间,完成了中国原研药的里程碑突破。

三、国内价格如何?

目前,泽布替尼已被纳入最新版本的《中国临床肿瘤学会(CSCO)淋巴瘤诊疗指南》,也已获得《美国国家综合癌症网络(NCCN)指南》的推荐。

国内已上市的BTK抑制剂有伊布替尼和泽布替尼。根据相关药品采购的信息显示,泽布替尼的售价是每盒11300元,药品的规格是每瓶64粒,一瓶药大约是半个月的用量,因此患者每个月的费用大约需要22600元,而美国患者一个月的花费则是16787美元(约11万人民币)。

此前,伊布替尼的价格则是每月48600元。

新药研发非常困难,烧钱百亿才有泽布替尼。专家表示,希望这个药将来能够纳入医保范围,一旦具备了价格优势,在该领域的治疗中将占有一席之地。与此同时,泽布替尼还在持续推进全球化的上市进程。

目前,在以色列的上市申请已获得受理,欧洲方面也已经展开了沟通。

参考资料:

[1]首次实现“出海”的抗癌原研药到底好在哪,科技日报,2019.11.25

[2]刚刚,泽布替尼全国首张处方落地,中国食品药品网,2020.6.15

[3]国家药监局批准泽布替尼胶囊上市,国家药品监督管理局,2020.6.3

[4]权威期刊连发2篇文章力证泽布替尼实力,疗效与安全性共存,CPhI制药在线,2020-11-24

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